Skip to content

Współpraca akademicka, fundacja i przemysł w poszukiwaniu nowych terapii ad 5

1 miesiąc ago

515 words

Ten duży zestaw danych doprowadził do wstępnego sekwencjonowania genomu próbek uzyskanych od pacjentów ze szpiczakiem mnogim32, a następnie umożliwił stworzenie wyników klinicznych dotyczących powiązania szpiczaka mnogiego z indywidualną oceną profilu genetycznego (CoMMpass), 33 prospektywne badanie obserwacyjne, w którym pacjenci przechodzą wstępne i późniejsze dogłębne profilowanie molekularne. Od stycznia 2017 r. W badaniu wzięło udział ponad 1000 pacjentów, które dostarczyły danych z analiz genomicznych i obserwacji klinicznych, danych, które są publicznie dostępne dla badaczy bez względu na ich udział w badaniu lub członkostwo w MMRC. Łącznie impuls dla MMRC – potrzeba powszechnego gromadzenia i dostępu do tkanek oraz przyciągnięcia badaczy wraz z doświadczeniem klinicznym, laboratoryjnym i próbnym w rzadkiej chorobie – spowodował szybki postęp w zakresie metod leczenia dla pacjentów. Ponadto, dzięki ścisłym interakcjom i okrągłym stołom z FDA, MMRC była w stanie pomóc doradzić przemysłowi w zakresie podejść do projektowania regulacyjnych badań, które przyczyniły się do zatwierdzenia dziewięciu agentów w leczeniu szpiczaka mnogiego w ciągu ostatnich 15 lat. Obecnie trwają wyzwania związane z modelem finansowania badań klinicznych, w szczególności z kosztownymi analizami genomicznymi i badaniami korelacyjnymi, które są wymagane przy opracowywaniu aktualnych leków, a także zwiększają obciążenie związane z wymogami regulacyjnymi, co stanowi wyzwanie dla normalnego, klinicznego przepływu pracy. zwiększa koszty prowadzenia prób (tabela 1). Chociaż w przeszłości trudno było zdobyć fundusze na badania korelacyjne, obecne środowisko medycyny precyzyjnej i immunoterapii podniosło poziom zainteresowania ze strony branży w celu sfinansowania tych badań.
Cukrzyca typu
We wczesnych latach 80. ubiegłego wieku strategie leczenia cukrzycy typu weszły w nową erę, która została katalizowana przez zrozumienie, że choroba ta była zaburzeniem autoimmunologicznym, powodującym selektywne niszczenie komórek beta wysp trzustkowych wydzielających insulinę.34 Wiele badań klinicznych dotyczących interwencji immunologicznej wykazało częściowe przerwanie postępu choroby. Takie odkrycia posłużyły jako dowód koncepcji terapii ukierunkowanej na autoimmunizację leżącą u podstaw, mimo że te korzystne efekty były przejściowe i nadal trwają poszukiwania nowych metod leczenia. Chociaż autoimmunizacja w cukrzycy typu często ewoluuje w ciągu miesięcy lub lat poprzedzających jawną hiperglikemię, kliniczne rozpoznanie choroby odpowiada krytycznemu okresowi utraty komórek beta, co stanowi okno możliwości interwencji terapeutycznej. Jednak większość firm farmaceutycznych zdecydowało się nie traktować priorytetowo terapii immunologicznej, aby zapobiec lub zatrzymać uszkodzenia komórek wysp trzustkowych we wczesnej cukrzycy typu w swoich portfelach badań klinicznych, ponieważ częstość występowania tej choroby wynosi tylko 0,4% w Stanach Zjednoczonych i Europie. obecna terapia zastępcza insuliną skutecznie przywraca częściową kontrolę metaboliczną. Aby wypełnić tę lukę, ustanowiono wydajny ekosystem translacyjny, który obejmuje publiczne poparcie, naukę akademicką, inicjatywy federalne i podstawy związane z chorobą, co umożliwiło przeprowadzenie licznych prób nowych środków terapeutycznych, które mają na celu przerwanie postępu choroby blokując autoimmunizację.
Role partnerów w tym ekosystemie przedstawiono na rysunku 1
[więcej w: endometrioza po menopauzie, kraków fizjoterapia, neurolog siedlce ]

Powiązane tematy z artykułem: endometrioza po menopauzie kraków fizjoterapia neurolog siedlce